Dünyanın en pahalı ilacı kullanımdan kaldırılıyor
2012 Yılında Hollandalı şirketi tarafından uzun yıllar süren çalışmanın ardından ortaya konan Glybera isimli gen terapisi ilacı, Avrupa İlaç Ajansı tarafından onaylanarak ticari kullanıma sunulan ilk gen terapisi ilacı unvanını almıştı. Lipoprotein lipaz eksikliği(LPLD) isimli genetik bozukluğu tek bir doz kullanımla tedavi edebilen ilaç, bir doz için 1 milyon doların üstünde olan fiyat etiketiyle dünyanın en pahalı ilaçları listesinde de ilk sıralara yerleşmişti. Şimdi ise ilacın geliştiricisi UniQure şirketi gelecek yıl ilacın satışa sunulmayacağını açıkladı.
Aldıkları kararın risk-fayda endişeleri ile ilgili olmadığını açıklayan şirket, ilacın üretimi ve pazarlaması için harcanan yüksek meblağlara karşılık ilacın üretimine devam etmelerini sağlayacak kadar talep olmadığını dile getirdi. Sigorta şirketlerinin, sağlık hizmeti sunan firmaların ve devlet kurumlarının ilacı kullanma konusunda hastalara maddi destekte bulunmaması ve LPLD’nin oldukça nadir görülüyor oluşu ilaca olan talebin beklenenin çok çok altında kalmasına neden olmuştu. UniQure, 27 Ekim tarihinde Avrupa İlaç Ajansı tarafından bitecek onayı yenilemeyeceklerini açıklarken 5 yıllık süre zarfında sadece bir kişinin ilacı kullandığını paylaştı.
Ayrıca Bkz.Çin’in kargo uzay aracı, uzay istasyonuna yerleşti
Tabi Glybera’nın ticari kullanımdan çekilmesi gen terapisi yönteminin ve bu yöntem üzerine çalışan diğer ilaçların işe yaramaz olduğu anlamına gelmiyor. Virüsler kullanarak hücrelerdeki bozuk genlerin sağlıklı genler ile yer değiştirmesi prensibiyle işleyen gen terapisi halen Duchenne kas distrofisi gibi daha sık görülen genetik bozuklukları düzeltmek için test edilen bir tedavi yöntemi. Ortaya çıktığı dönemde devrim olarak nitelendirilen yöntemin, insanların daha kolay ulaşabileceği hale gelmesiyle birlikte hak ettiği yeri bulacağı düşünülüyor.
